銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）今日宣布，其自主研發(fā)的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯創(chuàng)新藥ART001（適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（簡稱：FDA）孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。
美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定是美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）對符合條件的用于預(yù)防、治療及診斷罕見病的藥物授予的一種資格認(rèn)定。獲得孤兒藥資格認(rèn)定后，研發(fā)公司可以享受包括美國市場7年獨(dú)占權(quán)在內(nèi)的多種激勵政策，對于新藥研發(fā)具有重大意義。
基于LNP載體的體內(nèi)基因編輯是目前全球最具潛力的創(chuàng)新治療方式之一，存在非常高的技術(shù)與轉(zhuǎn)化門檻，全球范圍內(nèi)目前僅有四家公司獲得美國FDA臨床試驗許可，銳正基因是其中唯一的中國公司，其余三家都來自于美國，整個領(lǐng)域目前全球尚未有產(chǎn)品上市。
ART001是目前全球唯一在中美均已獲得臨床試驗許可的LNP載體體內(nèi)基因編輯藥物，也是中國首個進(jìn)入人體臨床研究(IIT)的同類產(chǎn)品。臨床數(shù)據(jù)顯示[1,2]，ART001一次性用藥即可實現(xiàn)90%以上的TTR敲降，有效性達(dá)到行業(yè)領(lǐng)先水平。至今ART001藥效已經(jīng)穩(wěn)定維持至少15個月，已經(jīng)跨越了人類肝的正常更新再生周期，為ART001終生只需一次用藥提供了直接的臨床證據(jù)，是中國目前僅有達(dá)到此目標(biāo)的同類產(chǎn)品。
基于銳正基因領(lǐng)先的制劑技術(shù)平臺，ART001在IIT和注冊I/IIa期臨床研究中未見輸注相關(guān)反應(yīng)。同時，ART001在脫靶安全性上表現(xiàn)優(yōu)異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯的現(xiàn)象，顯示出其在安全性上best-in-class的潛力。
銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："此次ART001獲FDA 孤兒藥資格認(rèn)定，為其走向國際舞臺、參與全球競爭提供了堅實基礎(chǔ)。銳正基因?qū)⒊掷m(xù)推進(jìn)ART001基因療法的臨床和全球市場化進(jìn)程，并積極探索和開拓國際合作，為全球ATTR患者提供安全、有效和可及的治療方案。"
[1] 一次給藥，長期有效！銳正基因全球首個獲批中美臨床以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物（ART001）48周IIT臨床療效維持穩(wěn)定
https://mp.weixin.qq.com/s/t6KvPb_AOMjQsT6WDCnnmQ
[2] 中國首個：銳正基因基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物ART001獲美國FDA臨床試驗許可https://mp.weixin.qq.com/s/8i1TVz77SbiFZp3wm26QHw
ART001簡介
ART001由銳正基因依托其行業(yè)領(lǐng)先的產(chǎn)業(yè)級體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺自主研發(fā)，以脂質(zhì)納米顆粒（LNP）作為遞送載體，將靶向TTR基因的基因編輯組件遞送至肝臟，安全特異地編輯TTR基因，阻斷TTR蛋白的表達(dá),從根源上避免產(chǎn)生淀粉樣物質(zhì)異常沉積。在基因編輯產(chǎn)品最令人關(guān)注的脫靶編輯方面，ART001在測試中表明，即使超過飽和劑量的20倍以上，都檢測不到任何脫靶編輯，脫靶安全性全面優(yōu)于國外同類產(chǎn)品，處于行業(yè)領(lǐng)先水平。根據(jù)最新臨床數(shù)據(jù)披露：在針對轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的人體臨床研究中，ART001一次性用藥即可實現(xiàn)90%以上的TTR敲降，有效性達(dá)到行業(yè)領(lǐng)先水平。至今ART001藥效已經(jīng)穩(wěn)定維持至少15個月，已經(jīng)跨越了人類肝的正常更新再生周期，為ART001終生只需一次用藥提供了直接的臨床證據(jù)，是中國目前僅有的達(dá)到此目標(biāo)的同類產(chǎn)品。ART001已于2024年7月和8月分別獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）和美國FDA批準(zhǔn)開展臨床試驗，成為全球唯一獲得中美兩國臨床許可的同類產(chǎn)品。2025年3月該產(chǎn)品獲得了美國FDA 孤兒藥資格認(rèn)定。
銳正基因簡介
銳正基因（蘇州）有限公司成立于2021年7月，是一家專注于全球領(lǐng)先的非病毒載體基因編輯技術(shù)及其產(chǎn)品開發(fā)與商業(yè)化的創(chuàng)新型生物技術(shù)公司。公司匯聚了一支擁有生物藥全生命周期成功經(jīng)驗的專業(yè)團(tuán)隊，在基因編輯領(lǐng)域快速崛起，多個產(chǎn)品管線正在穩(wěn)步推進(jìn)。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已進(jìn)入人體臨床試驗階段，其安全性和有效性數(shù)據(jù)顯著優(yōu)于全球同類產(chǎn)品，具有成為First-in-class和Best-in-class突破性藥物的潛力。
銳正基因已申請超10項國際專利，并成功建立了中美唯一的產(chǎn)業(yè)級端到端體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺。作為中國首個將脂質(zhì)納米顆粒（LNP）載體應(yīng)用于體內(nèi)基因編輯并推進(jìn)至人體臨床試驗的企業(yè)，銳正基因在非病毒載體體內(nèi)基因編輯領(lǐng)域確立了領(lǐng)先地位。
憑借全球領(lǐng)先的技術(shù)創(chuàng)新和卓越的臨床數(shù)據(jù)，銳正基因已成為全球唯一一家可在中美兩地同時開展非病毒載體體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品臨床試驗的公司。這一成就不僅彰顯了公司在行業(yè)中的領(lǐng)先地位，也進(jìn)一步鞏固了中國在全球基因編輯技術(shù)前沿的戰(zhàn)略地位。
展望未來，銳正基因?qū)⒗^續(xù)以創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展，以全球視野引領(lǐng)行業(yè)，致力于推動基因編輯技術(shù)的商業(yè)與產(chǎn)業(yè)化，為全球患者帶來革命性治療方案，助力人類健康事業(yè)的進(jìn)步。
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